腺相关病毒(AAV)是一种广泛用于基因治疗的载体,具有低免疫原性和良好的组织靶向性。以下是其关键信息总结:
| 项目 | 内容 |
| 全称 | 腺相关病毒(Adeno-Associated Virus) |
| 类型 | 单链DNA病毒,非包膜 |
| 基因组 | 约4.7 kb,含两个开放阅读框(Rep和Cap) |
| 用途 | 基因治疗、疫苗开发、基因编辑 |
| 优势 | 安全性高、宿主范围广、可长期表达 |
| 缺点 | 载体容量小(约4.5 kb) |
| 常见血清型 | AAV1至AAV10,不同血清型靶向不同组织 |
AAV因其安全性和有效性,在临床研究中应用广泛,尤其在遗传病和神经系统疾病治疗中表现突出。